生物通報道：最近，倫敦大奧德蒙街醫院（GOSH），采用一種新的治療方法，利用“分子剪刀”來編輯基因，產生設計的免疫細胞，對其進行編程，用來治療耐藥性的白血病。延伸閱讀：基因編輯研究熱潮引發倫理學爭論。

這種治療方法，以前僅在實驗室進行過測試，現在用于一歲的Layla，她患有復發性急性淋巴細胞白血病（ALL）。她現在戰勝了癌癥，而且表現很好。

這一突破來自于GOSH和UCL兒童健康研究所（ICH）的開創性研究團隊，他們共同為一些非常罕見的兒童疾病，開發治療方法。

化療可成功地治療許多白血病患者，但對一些患者也可以是無效的，特別是侵襲性疾病，癌細胞可以保持隱蔽并對治療藥物發展出耐藥性。最新的科技進步，已經促進了許多療法的發展，在這些治療策略中，研究人員從患者收集了免疫細胞（稱為T細胞），并用基因療法進行編程，來識別并殺死癌細胞。多個臨床試驗正在進行中，但白血病患者，或那些接受過幾輪化療的患者，往往沒有足夠多的健康T細胞供我們收集和修改，因此，這種類型的治療對他們是不合適的。

現在，GOSH的一個研究小組，用來自供體的修飾性T細胞，稱為UCART19細胞，來治療一名一歲大的侵襲性ALL患者，她接受過化療但失敗了，姑息治療被認為是剩下的唯一選擇。

這種治療方法，通過向健康的供體T細胞添加新的基因，將它們武裝起來對抗白血病。利用分子工具（TALEN）——就像非常精確的剪刀，把特定的基因切斷，以使T細胞表現在兩種特定的方式。首先，細胞在一種強大的白血病藥物面前變得不可見，這種藥物通常會殺死它們，然后它們被重編程，只靶定和對抗白血病細胞。

GOSH和UCL ICH的團隊連同倫敦大學和Cellectis生物科技公司的研究人員，一直都在開發這些供體T細胞的“常備”細胞庫，已被用于臨床試驗前的最后階段測試。在聽說了這個嬰兒的情況之后，這個研究小組得到了特別的許可，提早嘗試新的治療方法。

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UCL ICH細胞和基因治療教授、GOSH顧問免疫學家Waseem Qasim解釋道：“這種方法在實驗室中是非常成功的，所以當我聽說這個孩子的病情別無選擇時，我想我們為什么不使用新的UCART19細胞呢？這種治療是高度實驗性的，我們必須獲得特別的權限，但是她非常適合這種類型的方法。”

患者的父母也熱衷于嘗試新療法。媽媽Lisa說：“我們不想接受姑息治療，所以我們要求醫生為我們的女兒嘗試任何治療，哪怕是以前沒有嘗試過的。”

這種治療包括1ml的UCART19細胞，通過靜脈置管傳遞約10分鐘。在細胞被傳遞后，患者在隔離中度過了數個月的時間，以保護她免受感染，這時她的免疫系統是非常虛弱的。在這段時間，病人一般表現良好。

幾個星期后，有跡象表明，治療發揮了作用。GOSH骨髓移植主任、患者的主治醫生Paul Veys教授說：“這是第一次使用這種療法，我們不知道它是否會以及何時起作用，所以當它起作用的時候，我們欣喜若狂。她的白血病是如此的具有侵襲性，這樣一種反應幾乎是一個奇跡。”

一旦醫生們確信白血病細胞被清除，患者就接受了骨髓移植，來代替她那已經被治療消滅的整個血液和免疫系統。孩子現在在家里恢復得很好，只是她要定期回到GOSH檢查，她的骨髓細胞是健康的，血細胞計數持續正常化。

Qasim教授說：“我們只是在一個很堅強的小女孩身上采用了這種療法，我們還不能宣稱這將是所有的孩子一個合適治療方案。但是，這是新基因工程技術使用的一個里程碑，對這個孩子的影響是驚人的。如果能夠重復，這可能是治療白血病和其他癌癥的一個巨大進步。”

由Cellectis公司資助的正式臨床試驗，計劃在更大的患者群體中檢測UCART19細胞，定于2016年初開始。

Cellectis公司的董事長和首席執行官André Choulika博士說：“Cellectis公司的主要目標是，為癌癥患者提供一種方便、性價比高、現成的異體CAR-T療法。第一個基因編輯UCART的臨床試驗即將到來，它可能是腫瘤免疫治療的一次革命的開始。”

（生物通：王英）

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